新药有望减少亨廷顿病患者毒性蛋白

2019-05-13 15:15:25    来源:中国科学报    

亨廷顿病是一种致命遗传性神经疾病。5月6日,一种有望治疗亨廷顿病的药物试验数据发表在《新英格兰医学杂志》上,该药物可阻断导致亨廷顿患者脑损伤的蛋白质突变。

研究结果最初于2017年12月发表,同期社论称该试验为开创性突破。新发表的论文称,这种名为HTTRx的合成短链DNA药物可以阻止变异亨廷顿蛋白的产生。参与试验的46名受试者均无严重不良事件报告,表明该药物对人体是安全的。

论文还提供了试验背后令人兴奋的细节:HTTRx降低了脑脊液中变异亨廷顿蛋白的水平,可逆转小白鼠亨廷顿病式的运动和认知症状。患者脑脊液中突变蛋白的减少呈剂量依赖性:在一定剂量范围内,剂量越大,突变蛋白减少越多。

然而,作者报告说,对接受不同剂量治疗的5组患者的数据加以考虑,该疾病的症状总体上没有变化,而且“在接受安慰剂治疗的患者和接受HTTRx治疗的患者之间,无论剂量水平如何,都没有发现有意义的区别”。

现在,所有的目光都集中在一项关键的临床试验上,该试验旨在招募660名亨廷顿病患者。第一例患者于1月登记,最后一例患者数据预计将于2022年3月收集。这项研究有足够的规模和时间,足以让科学家测量该药物对亨廷顿病的影响,同时表明这种药物是否减缓或停止亨廷顿病的发展 。(徐绍亮)

相关论文信息:DOI: 10.1056/NEJMoa1900907

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